《医师报》融媒体记者蔡增蕊
年出生的笑笑曾是个阳光明媚的女孩。然而在大学毕业后，她发现自己开始容易出现疲劳、乏力、气喘等症状。年，笑笑被确诊为患有系统性硬化病（SSc，又称硬皮病），开始了漫漫求医之路。年，笑笑再次被确诊患有系统性硬化病相关间质性肺疾病（SSc-ILD），这意味着SSc已累及肺部，令她的生活雪上加霜。
硬皮病是一种原因不明的临床上以局限性或弥漫性皮肤增厚和纤维化为特征的炎症-纤维性病变，主要特点为皮肤和某些内脏器官的细胞外基质过多沉积，对多系统、多器官造成损害。当疾病累及肺部时可引起SSc-ILD，SSc-ILD是硬皮病患者死亡的关键驱动因素，约占全部SSc相关死亡的34.4%。随着疾病进展，会导致患者肺功能不可逆性下降，且预后较差，患者生存率低。
近日，勃林格殷格翰公司的维加特（通用名：乙磺酸尼达尼布软胶囊）获得中国国家药品监督管理局（NMPA）上市批准，成为首个也是目前唯一用于治疗SSc-ILD的药物。这是维加特继特发性肺纤维化（IPF）后在国内获批的第二个适应症，意味着SSc-ILD患者终于走出了无药可治的困境。医院风湿免疫科主任、中国医师协会风湿免疫科医师分会会长、中华医学会风湿病学分会前任主任委员曾小峰教授表示，“这标志着全球首个用于治疗SSc-ILD的靶向药物正式开始惠及中国患者，为我国SSc-ILD患者肺功能减退按下暂停键。”
曾小峰教授
不可心存侥幸，SSc-ILD患者需尽早接受抗纤维化治疗
自从8岁时被确诊为患有SSc以来，硬皮病关爱之家创始人郑嫒20多医院，经受着疾病以及周围人的不理解而带来的诸多痛楚。在漫长的治疗过程中，她深切地体会到硬皮病患者在对抗病魔时的孤独和绝望：“硬皮病给患者带来巨大的创伤。不仅会改变我们的容貌，还会造成内脏纤维化。当疾病累及到肺部时会导致呼吸困难，这极大影响了我们的正常生活。硬皮病虽然目前仍无法治愈，但能通过药物治疗控制病情，获悉维加特治疗SSc-ILD适应症在国内获批后，我们非常高兴！”
郑嫒
统计数据显示，硬皮病在中国大陆地区患病率约10/10万，不同地区差异较大，全球估计约有万患者，多见于女性，年龄通常为25-55岁。目前，硬皮病发病原因还不明确，可能与遗传，环境等因素有关。
硬皮病患者最显著的外貌特征为全身皮肤增厚发硬，失去原有的弹性，造成正常面纹消失，鼻翼缩小、嘴唇变薄，形成“面具脸”。除了对外貌的影响外，硬皮病可能会累及身体的任何部位，如肌肉、血管和内脏等均可能产生瘢痕及纤维化，并且难以诊断。研究显示1,2,3,4，约25%的硬皮病患者在确诊后3年内出现显著的肺部受累，多达85.5％的硬皮病患者会发生不同程度的间质性肺疾病（ILD），导致肺功能不可逆性下降。还有研究发现5,6，相比于未发生ILD的硬皮病患者，SSc-ILD患者的生存期显著降低（11.3年与8.8年）。
SSc-ILD、特发性肺纤维化（IPF）等间质性肺疾病是诸多原因导致的肺损伤，会引起肺部瘢痕，即肺纤维化。中华医学会呼吸病学分会间质性肺疾病学组组长代华平教授指出，间质性肺疾病和肺动脉高压是硬皮病患者常见的肺部并发症，也是导致硬皮病患者预后不良的关键因素。“就像皮肤破损以后的瘢痕形成。”代华平教授打了个比方，“发生纤维化的肺间隔增宽变硬，影响气体交换，病人常出现干咳气促，会因呼吸困难而影响生活质量。随着病程进展，甚至发生呼吸衰竭导致死亡”。
代华平教授
医院风湿免疫科李梦涛教授介绍，“早期筛查及常规监测对于确保早期发现SSc-ILD，避免发生疾病进展，从而改善临床结局而言至关重要。因此建议硬皮病患者一定要有定期随访的意识，最好每年做一次肺部高分辨率CT（HRCT）检查。”年SSc-ILD最新欧洲共识也强调，进行HRCT早期筛查、肺功能检查，并且