多年前，医院呼吸与危重症医学科李惠萍教授接诊了一位特殊的患者小吴。检查发现，小吴的进行性肺纤维化情况非常严重，但当时临床上没有针对此适应症的治疗药物。经过反复权衡，李惠萍教授与小吴及其家属沟通后，尝试使用尼达尼布（维加特）进行治疗。李惠萍教授表示，“患者最近才被确诊为硬皮病，但在当年由于病因不明，只能想办法对症治疗，尽量改善患者病情。使用尼达尼布治疗后，患者的肺功能得到改善，炎症反应也有所好转，目前仍在持续随访中。”
李惠萍教授
医院呼吸与危重症医学科
如今，患有进行性表型的慢性纤维化性间质性肺疾病患者再也不用为缺少治疗药物而忍受病痛的折磨了。
近期，抗肺纤维化治疗药物维加特（英文名：Ofev,通用名：乙磺酸尼达尼布软胶囊）已在我国获批用于具有进行性表型的慢性纤维化性间质性肺疾病治疗。这是继特发性肺纤维化（IPF）及系统性硬化病相关性间质性肺疾病（SSc-ILD）后，维加特在中国获批的第三个适应症，标志着我国在抗肺纤维化治疗领域再次取得重要突破。
李惠萍教授指出，“临床研究发现，维加特可使具有进行性表型的慢性纤维化性间质性肺疾病患者减少肺功能下降率达57%[1]，并降低急性加重风险，这一结果对肺纤维化的患者是一个利好的消息。”
肺部进行性纤维化，
如不及时治疗，死亡率高
间质性肺疾病（ILD）是包含多种可导致肺纤维化疾病的总称，其中结缔组织病相关间质性肺疾病（CTD-ILD）在自身免疫性风湿性疾病中常见。疾病产生的肺部组织永久疤痕可致患者肺功能不可逆转性减退[2]。纤维化性ILD患者可发展为进行性表型，即进行性纤维化性ILD（PF-ILD），从而导致进行性肺纤维化，造成肺功能下降、生活质量下降与过早死亡，这与IPF相似[3]，各类PF-ILD具有相似的病程与症状，与患者的基础疾病无关[4]。
肺部进行性纤维化在已确诊的各种肺纤维化患者中具有高发病率和高死亡率。研究显示，平均约有18-32%的非IPF的ILD患者可能会发展为进行性纤维化[5]，患者确诊后的平均生存时间仅为3-4年，因此尽早开展抗纤维化治疗至关重要。
此外，PF-ILD病因复杂，且涵盖一系列临床诊断，如慢性过敏性肺炎、特发性非特异性间质性肺炎、未分类的特发性间质性肺炎、结节病以及自身免疫性间质性肺疾病等。由于PF-ILD目前尚无明确的统一诊断标准，极易发生误诊、漏诊,因此需要有经验的专科医生和多学科团队根据疾病行为进行鉴别及确诊。
李惠萍教授介绍，PF-ILD患者在临床上最显著的特点包括：肺纤维化持续进展，肺功能逐渐下降，胸部CT显示患者的肺部出现纤维化特征改变，如蜂窝影，其相对应的病理学改变主要是普通型间质性肺炎（UIP）。一旦在临床发现这些特征时，就应该尽快开展抗纤维化治疗。
重磅研究为肺纤维化治疗添新武器
INBUILD研究是全球关于PF-ILD（即具有进行性表型的慢性纤维化性间质性肺疾病）治疗的代表性临床研究，于年发表于国际权威期刊《新英格兰医学杂志》[6]。
INBUILD研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、平行分组的Ⅲ期临床研究，在52周期间评估尼达尼布治疗PF-ILD的有效性、安全性和耐受性。
该研究在全球15个国家和地区的个研究中心（含中国）开展，纳入例诊断为ILD（排除IPF），且高分辨率CT显示纤维化肺疾病特征范围10%并符合进行性表型的患者。患者按照1:1的比例被随机分入尼达尼布组（口服，mg，bid）与安慰剂组。研究主要终点为52周内用力肺活量（FVC）年下降率。
研究结果发现，与安慰剂相比，尼达尼布可显著减缓PF-ILD患者FVC年下降率达57%，且无论患者是否表现为UIP型，治疗效果均一致。同时，与安慰剂相比，尼达尼布还能改善PF-ILD患者健康相关生活质量，降低急性加重发生率和死亡率。
李惠萍教授指出，“对于肺纤维化患者，危害性最大的是急性加重。一旦发生急性加重，很可能导致急性呼吸窘迫综合征（ARDS），后果非常严重。INBUILD研究证实，尼达尼布可显著减缓PF-ILD患者肺功能年下降率，降低急性加重风险。”
安全性方面，在INBUILD试验中观察到的安全性特征与尼达尼布治疗IPF的INPULSIS试验，以及治疗SSc-ILD的SENSCIS试验结果一致。胃肠道反应仍是治疗中最常见的不良事件。
值得