▎药明康德/报道
近日，致力于开发囊性纤维化（CF）疗法的生物医药公司ProteostasisTherapeutics宣布，美国FDA授予其在研新药PTI-突破性疗法认定。
囊性纤维化是一种对生命造成威胁的常染色体隐性遗传疾病，影响了全球约7万人口。虽然疾病管理方法的改进和获批新药可以延长患者的预期寿命，让一些CF患者的寿命超过40岁，但其仍然是会导致过早死亡的不治之症。囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）基因突变已被确定是导致该疾病临床表现的原因，该基因的蛋白质产物为CFTR。CFTR调节剂中的校正剂和增效剂可以用于具有选择性突变的患者。
PTI-是一款在研CFTR作用放大剂（CFTRamplifier），用于治疗CFTR基因中Fdel突变纯合的CF患者，作为获批CFTR调节剂的附加疗法，或作为该公司专有三联疗法（包括增效剂PTI-和校正剂PTI-）的一部分。PTI-在CFTR生物合成的早期作用，以增加新合成的CFTR蛋白质水平，显示出与CFTR校正剂和增效剂联用的潜在治疗益处。
▲ProteostasisTherapeutics的研发管线（图片来源：ProteostasisTherapeutics官方网站）
此次FDA授予PTI-突破性疗法认定是基于一项2期随机、安慰剂对照研究的结果。在这项研究中，24名在接受Orkambi?背景治疗的CF患者随机接受每日一次50mgPTI-治疗，或安慰剂治疗，持续28天。结果表明，与安慰剂组相比，PTI-治疗组的预测1秒内用力呼气量百分比（ppFEV1）得到绝对改善（p0.05），从基线到第28天提高5.2%。此外，与其放大剂的作用一致，PTI-治疗组还观察到鼻粘膜CFTR蛋白质增加，与基线相比的变化幅度与在体外人支气管细胞模型中观察到的CFTR蛋白质水平变化一致，而安慰剂组在治疗期间没有显著的CFTR蛋白质增加。
“我们相信PTI-的突破性疗法认定反映了2期研究结果的优势，这是一种新颖且独有的CFTR调制剂类别，”Proteostasis总裁兼首席执行官MeenuChhabra女士说：“PTI-可能会被添加到当前和未来的标准治疗中，有潜力为囊性纤维化患者的肺功能提供改善。我们期待与FDA密切合作，推进PTI-的临床项目，作为我们专有的三联疗法（包括第三代校正剂和增效剂PTI-和PTI-）的一部分。”
参考资料：
[1]ProteostasisTherapeuticsSnagsBreakthroughDesignation
[2]ProteostasisTherapeuticsAnnouncesFDAGrantsBreakthroughTherapyDesignationforPTI-inCysticFibrosis
[3]ProteostasisTherapeutics官方网站
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