导语
近日，GalapagosNV与艾伯维合作开发的囊性纤维化药物GLPG遇挫，GLPG联合Orkambi（lumacaftor/ivacaftor）在囊性纤维化（CF）适应症中无法显著改善患者ppFEV1指标，目前，GalapagosNV正在全面评估该数据，这也可能导致艾伯维退出合作协议。截至目前，CF市场VertexPharmaceuticals将继续一家独大，优势明显。此文将会重点介绍GLPG与Orkambi三联方案的试验数据，并简单说明了VertexPharmaceuticals在CF市场中的销售预期。
GLPG开发遇挫
Galapagos与艾伯维合作危机重重
CF是一种CFTR基因单碱基突变引起的常染色体隐性遗传，CFTR基因突变导致CFTR蛋白水平降低或功能缺陷，Cl-转运障碍（如上图），累及肺、消化系统等部位，可引起感染、呼吸衰竭、炎症等，目前已鉴定CFTR基因突变位点约有多个，其中个与CF相关。
大多数患者约在2岁确诊为CF，预期寿命为40岁，肺部疾病是最为常见的死因。
日前，GalapagosNV公布GLPG+Orkambi的2期临床数据，该三联方案可显著降低患者汗液氯化物水平降低，但无法使肺功能指标ppFEV1明显获益。
此临床试验PELICAN是一项随机、双盲、安慰剂对照的phase2a临床，评估三联方案治疗Fdel/Fdel纯合突变CF患者的安全性和有效性。
试验概述：
该试验数据实在暧昧，这给GLPG+Orkambi未来开发蒙上沉重阴影，更加值得注意的是，VertexPharmaceuticals三联方案实验数据简直秒杀Galapagos，二者临床数据对比如下：
上表中，Vertex两款三联方案完胜GLPG+Orkambi！！！
CF市场中
VertexPharmaceuticals一家独大
谈起CF，VertexPharmaceuticals就是妥妥的独角兽，目前公司已先后有Kalydeco，Orkambi及SYMDEKO?(tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor)获批上市，已成为公司最重要的资产，年CF产品全年营收21.7亿美金，Q1第一季度销售额6.38亿美金，同比增长32.6%。未来Vertex产品将会覆盖所有CF患者，留给后来者的机会已经不多了。
Galapagos的CF资产GLPG岌岌可危，目前，艾伯维已经放弃GLPG/LPG/GLPG的临床开发，虽然Galapagos声称将对PELICAN临床数据全面评估，但是艾伯维极有可能选择终止年签订的合作协议，Galapagos再坚持开发GLPG的意义已经不大。
附：
年非肿瘤领域孤儿药销售额TOP10公司
参考资料：
1.Galapagos和VertexPharmaceuticals