已完成24周随访的例受试者的结果显示,杰克替尼片mgBID和mgQD治疗中、高危骨髓纤维化患者24周有效率(ITT集)分别为51.9%和30.8%;两组合并有效率为41.3%。杰克替尼片mgBID的有效率显著优于同类进口上市药物芦可替尼在中国骨髓纤维化患者中的历史数据27%(《JAK抑制剂芦可替尼治疗中国骨髓纤维化患者的疗效和安全性:A随访一年结果》,中华血液学杂志年10月第37卷第10期,p-)。杰克替尼片可以减轻骨髓纤维化患者的体质性症状,并可显著改善贫血,减少输血依赖,改善患者的生存质量。杰克替尼片耐受性和安全性良好。
盐酸杰克替尼片是泽璟生物自主开发的1类新药。杰克替尼可抑制非受体酪氨酸Janus相关激酶JAK1、JAK2和JAK3。能有效的抑制JAK信号通路的激活,抑制转录激活因子(STAT)磷酸化,从而抑制STAT调节的下游基因表达。目前正在开展的临床研究包括:中、高危骨髓纤维化、芦可替尼不耐受的骨髓纤维化、重症斑秃、特发性肺纤维化、强直性脊柱炎、中重度斑块状银屑病、中重度特应性皮炎等。
骨髓纤维化是一种骨髓增殖性肿瘤,可发展成白血病。目前,骨髓纤维化的有效治疗手段十分有限,全球仅有两款获批的骨髓纤维化靶向药,已在国内上市治疗中、高危骨髓纤维化的同类作用机制药物仅有进口药物芦可替尼。
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