近期在国内获批上市的创新靶向药物维加特?（英文名：Ofev?,通用名：乙磺酸尼达尼布软胶囊），分别在广州医院、医院陆续开出首批处方。
维加特?是全球首个且目前唯一获批用于治疗具有进行性表型的慢性纤维化性间质性肺疾病的药物，也是继特发性肺纤维化（IPF）及系统性硬化病相关性间质性肺疾病（SSc-ILD）后，维加特?在中国获批的第三个适应症，对于肺纤维化治疗领域具有里程碑意义。
致病机理复杂
急性加重或可威胁生命
间质性肺疾病（ILD）是包含多种可导致肺纤维化疾病的总称，其中结缔组织病相关间质性肺疾病（CTD-ILD）在自身免疫性风湿性疾病中常见。疾病产生的肺部组织永久疤痕可致患者肺功能不可逆转性减退，纤维化性ILD患者可发展为进行性表型，即PF-ILD，从而导致进行性肺纤维化，造成肺功能下降、生活质量下降与过早死亡。
事实上，即使CTD-ILD患者得到明确诊断，过去也没有获批上市的药物可以治疗，PF-ILD一旦发生急性加重，将严重威胁患者生命健康。研究显示，平均约有18-32%的非IPF的ILD患者可能会发展为进行性纤维化，患者确诊后的平均生存时间仅为3-4年，因此尽早开展抗纤维化治疗至关重要。
医院风湿科张晓教授介绍，间质性肺疾病（ILD）是自身免疫性风湿性疾病（CTD）相关的最常见、也是最严重的并发症之一。“部分CTD-ILD患者可发展为进展性肺纤维化，使肺功能严重受损，最终引起呼吸衰竭，严重影响患者生活质量，甚至危及生命。尼达尼布的出现标志着我们在治疗包括CTD-ILD在内的这一类肺纤维化疾病的道路上取得了重大的科学进步。”
年《新英格兰医学杂志》及ERS国际会议正式公布INBUILD研究结果，引发行业轰动。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、平行分组的Ⅲ期临床研究，在52周期间评估尼达尼布治疗PF-ILD的有效性、安全性和耐受性。
研究在全球15个国家和地区的个研究中心（含中国）开展，纳入例诊断为ILD（排除IPF），且高分辨率CT显示纤维化肺疾病特征范围10%并符合进行性表型的患者。患者按照1:1的比例被随机分入尼达尼布组（口服，mg，bid）与安慰剂组。研究的主要终点为52周内用力肺活量（FVC）年下降率。
数据证实，与安慰剂相比，尼达尼布可显著减缓PF-ILD患者FVC年下降率达57%，且无论患者是否表现为UIP型，治疗效果均一致；同时，与安慰剂相比，尼达尼布还能改善PF-ILD患者健康相关生活质量，降低急性加重发生率和死亡率。
此外，分析INBUILD、INPULSIS等研究数据还发现，安慰剂组FVC年下降率相似，分别为-.9和-.0mL/年；安慰剂组52周死亡率分别为5.1%和7.8%，证实了PF-ILD患者在病程及预后方面与IPF的相似性。研究受访者指出，PF-ILD一经确诊，应尽早开始抗纤维化治疗，并定期监测肺功能，这对于改善患者预后十分重要。
全球同步创新
可及性可支付性改善
为进一步满足PF-ILD患者对于创新药物的迫切临床需求，维加特?一直在以“闪电”速度向中国患者奔跑。受惠于国家药监改革的推动，高临床价值药物审批进程持续加速，不仅实现了疾病有药可治，而且让中国患者同步享有全球领先的治疗方案。
广州医院刘杰教授指出：“肺功能下降、呼吸道症状恶化、肺部进行性纤维化是PF-ILD患者的主要疾病特征；一旦发现这些特征，就要尽早开展抗纤维化药物治疗，延缓肺功能下降，否则肺功能一旦丧失，无法恢复，终末期须行肺移植术。”
据了解，尼达尼布是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂，可抑制间质性肺病（ILD）中参与肺纤维化的关键通路。其最早于年9月在中国获批上市，用于治疗特发性肺纤维化（IPF）。
在过去上市的三年中，勃林格殷格翰向中国国家药品监督管理局递交了治疗系统性硬化病相关间质性肺疾病（SSc-ILD）和PF-ILD两项新适应症申请，递交时间与欧美同步；随后，上述两项适应症分别于年6月和12月正式获批，基本实现全球同步，从而为中国患者带来了更长生存的希望。
不仅如此，就在国家医保局刚刚更新发布的《年国家医保目录》中，维加特?再度迎来利好消息：自年3月1日开始，维加特?正式被纳入全国医保支付体系，这将大大减轻间质性肺疾病患者的经济负担，利于其接受长期规范的抗纤维化治疗。
雪菖蒲